2025/12/09
北极星药业集团(TWSE:6550)欣然公布其核心药物 pegargiminase（ADI-PEG 20）除用于肺间皮癌的适应症已进入 FDA 新药上市审核中，也在急性骨髓性白血病（AML）的治疔领域大放异彩。其一期临床试验的最新鼓舞性数据已於 2025 年12 月 6 日美国血液学会（American Society of Hematology）年度会议上正式发表。
既往治疔过的 AML 患者，以及新诊断但具有高风险特征 (如 p53 突变、复杂单体核型(CMK)、PTPN11、RAS 基因突变…等) 的 AML 患者，其可用的治疔方案十分有限，对标准治疔普遍反应不佳。本次发表的一期临床试验即是聚焦于此类新诊断且具有高风险特征、或年长或不适合高强度化疗的 AML 患者，评估pegargiminase 与标准治疔 venetoclax 和 azacitidine 合并使用的疗效与安全性。
在 25 名受试者中，16 名（64%）具有高风险突变，另外 9 名（36%）具有次级突变。於 23 名可评估的患者中，16 名（69.6%）达到完全缓解；总体客观反应率 为 21/23（91.3%），且反应持久。中位总生存期 为 19.1 个月，并有14/23（60.9%）患者因仍存活而被列入总生存期数据截尾。
在 TP53/CMK 等极高恶性族群，ADI-PEG 20 结合 AZA-VEN 所达成的肿瘤反应率已超越历史数据中任何单纯化疗的结果，并展现显着优势。治疔安全性方面，Pegargiminase 耐受性良好，未出现剂量限制性毒性，整体安全性与预期一致。
北极星药业集团董事长暨首席执行官徐展平博士表示：
“在这类极高风险的 AML 患者中，如此高的反应率、反应的持久性，以及优于预期的总生存期，令人非常振奋。我们对这些结果深受鼓舞，并正积极评估后续的开发与临床策略。”