2025/12/09
北極星藥業集團(TWSE:6550)欣然公布其核心藥物 pegargiminase（ADI-PEG 20）除用於肺間皮癌的適應症已進入 FDA 新藥上市審核中，也在急性骨髓性白血病（AML）的治療領域大放異彩。其一期臨床試驗的最新鼓舞性數據已於 2025 年12 月 6 日美國血液學會（American Society of Hematology）年度會議上正式發表。
既往治療過的 AML 患者，以及新診斷但具有高風險特徵 (如 p53 突變、複雜單體核型(CMK)、PTPN11、RAS 基因突變…等) 的 AML 患者，其可用的治療方案十分有限，對標準治療普遍反應不佳。本次發表的一期臨床試驗即是聚焦於此類新診斷且具有高風險特徵、或年長或不適合高強度化療的 AML 患者，評估pegargiminase 與標準治療 venetoclax 和 azacitidine 合併使用的療效與安全性。
在 25 名受試者中，16 名（64%）具有高風險突變，另外 9 名（36%）具有次級突變。於 23 名可評估的患者中，16 名（69.6%）達到完全緩解；總體客觀反應率 為 21/23（91.3%），且反應持久。中位總生存期 為 19.1 個月，並有14/23（60.9%）患者因仍存活而被列入總生存期資料截尾。
在 TP53/CMK 等極高惡性族群，ADI-PEG 20 結合 AZA-VEN 所達成的腫瘤反應率已超越歷史數據中任何單純化療的結果，並展現顯著優勢。治療安全性方面，Pegargiminase 耐受性良好，未出現劑量限制性毒性，整體安全性與預期一致。
北極星藥業集團董事長暨執行長徐展平博士表示：
「在這類極高風險的 AML 患者中，如此高的反應率、反應的持久性，以及優於預期的總生存期，令人非常振奮。我們對這些結果深受鼓舞，並正積極評估後續的開發與臨床策略。」