北極星藥業-KY(以下簡稱北極星藥業，TWSE:6550)研發中治療肺間皮癌新藥ADI-PEG 20全球多國多中心三期臨床試驗，今(21)日公告期末分析(top-line data analysis)結果，根據解盲數據結果顯示，主要療效指標延長肺間皮癌患者整體存活率(Overall Survival, OS)與無惡化存活期(Progression-free survival, PFS)均達到統計學上顯著意義，解盲成功。北極星藥業表示，公司會繼續完成臨床試驗報告，接下來會運用FDA今年2月授予的快速審查資格(Fast Track)，積極加快申請藥證的時程。
全球多國多中心三期臨床試驗共完成249位病人收案，其中ADI-PEG 20試驗組125人、對照組124人。期末分析249位受試者的結果顯示，主要療效指標方面，試驗組ADI-PEG 20聯合Cisplatin和Pemetrexed療法的整體存活期(OS)中位數9.3月，與對照組Cisplatin和Pemetrexed聯藥治療的整體存活期(OS)中位數7.66月對比，改善幅度達21.4%，其中25% OS 試驗組改善幅度高達35.4%、75% OS 試驗組改善幅度更高達38%，試驗組存活人數更達對照組兩倍之多提升109%，已達到統計學上顯著意義(p=0.0234)。次要評估指標，無惡化存活期(PFS)方面，25%PFS試驗組為3.94月、對照組為2.6月，50% PFS試驗組為6.11月、對照組為5.59月，75% PFS試驗組為9.3月、對照組為7.59月，PFS也達到統計學上顯著意義(p=0.0159)
在安全性評估方面，ADI-PEG 20試驗組在開始治療後的不良事件比例為98.4%，對照組99.2%；治療期間發生與藥物有嚴重不良反應ADI-PEG 20相關為8.8%，安慰劑相關為9.7%。試驗數據顯示ADI-PEG 20聯合Cisplatin和Pemetrexed化療用藥對比原先只使用Cisplatin和Pemetrexed化療用藥的不良反應率，兩者相當並無明顯差別，顯示ADI-PEG 20極佳的安全性。
北極星藥業表示，公司所研發的ADI-PEG 20在癌症治療上，有別於目前大多數人使用的化療、標靶、免疫療法，而是採用代謝療法搭配聯合用藥的方式來進行治療。ADI-PEG 20是代謝療法廣效型癌症新藥，全球各大醫學中心針對各種癌症適應症的治療研究已經有數百篇論文發表，因此北極星藥業以ADI-PEG 20取得第一張FDA藥證正式成為合格的癌症新藥，意義重大。此外ADI-PEG 20與化療藥聯藥可產生加乘效果且若能降低化療劑量將可減輕化療副作用，這對於已經使用這些化療藥在治療的各種癌症適應症將是莫大的鼓舞，ADI-PEG 20將可以Off-Label Use應用在其它適應症。
自今年6月北極星藥業在台灣證交所上市以來，公司秉持讓代謝療法幫助更多癌症病患的信念，同時配合政府推動生醫產業發展的決心，接下來公司會運用FDA授予的快速審查資格，積極加快申請藥證的時程，ADI-PEG 20在肺間皮癌治療的成功只是為ADI-PEG 20在癌症代謝療法的使用揭開序幕，後續肝癌三期試驗、軟組織瘤三期試驗、腦瘤2/3期試驗將持續進行，同時也會務實的開展相關代謝疾病適應症，如重度脂肪肝加上糖尿病的相關臨床試驗，目標讓ADI-PEG 20成為代謝療法的首選用藥，讓更多的病人能夠受惠。